羟基脲是一种癌症药物，常被用来治疗成人和大一点的小孩的镰状细胞病。根据最近发表在医学杂志Lancet上的一项研究，它对19个月以下的患儿也同样有效，专家因此建议，婴儿一旦出现镰状细胞病症状，应该马上使用该药物进行治疗。

镰状细胞性贫血是一种遗传性血液病，其红细胞中的血红蛋白基因有缺陷，无法有效携带氧气，红细胞呈镰状，因此称为镰状细胞性贫血。这些镰状细胞容易缠在一起，引起小血管阻塞，以及阵发性剧痛。小血管阻塞最终会导致肾脏和脾脏等器官受损、中风和过早死亡。

婴幼儿在前6个月一般都不会有问题，因为胎儿血红蛋白不会导致镰形。但随着年龄的增长，胎儿血红蛋白的合成能力会逐渐下降，因此慢慢就会出现镰状细胞病的症状。

药物羟基脲可促进胎儿血红蛋白的合成，从而改善镰状细胞病的病况，因此常被用于治疗成年患者和大一点的患儿，但婴儿是否也能安全使用，之前并不清楚。

在这项研究中，193位年龄介于8至19个月大的小孩被随机分为两组，一组每天使用羟基脲，另外一组每天使用安慰剂作为对照。 经过一段时间之后，研究人员发现治疗组的小孩其脾肾功能明显得到了改善，疼痛发作的次数也减少了一半，其它有关的症状 (比如手脚肿胀疼痛、急性胸痛综合症、类似于肺炎的感染等) 也有明显的改善。研究人员将继续对这些患儿进行监测，以确保没有什么并发症。